骨髓纤维化（MF）简称骨纤。是一种由于骨髓造血组织中胶原增生，其纤维组织严重地影响造血功能所引起的一种骨髓增生性疾病。本病具有不同程度的骨髓纤维组织增生，以及主要发生在脾、其次在肝和淋巴结内的髓外造血，典型的临床表现为幼红细胞及幼粒细胞性贫血，并有较多的泪滴状红细胞，骨髓穿刺常出现干抽，脾常明显肿大，并具有不同程度的骨质硬化。本病属少见疾病。

髓纤患者面临一系列临床问题，如贫血、脾脏肿大、体质性症状、症状性髓外造血等，应尽早确认这些临床问题并给予适当处理。 本次接下来讨论脾大的治疗思路。

如何治疗脾大

1.羟基脲 有症状的脾脏肿大患者的首选药物是羟基脲，该药其实最常用于控制有症状的血小板增多和（或）白细胞增多。羟基脲缩脾的有效率约为 40%。羟基脲治疗无效的患者可改用其他骨髓抑制剂，如口服马法兰（2.5 mg每周3次）或口服白消安（2~6 mg/d，密切监测血常规）。干扰素-α相对而言，在PMF治疗中，干扰素-α的耐受性差且疗效 有限。

2.脾区照射 照射只能暂时获益。

3.脾切除术 该手术仍为药物治疗无效的脾脏肿大患者可行的治疗选择，不过可操作性比较差，因为决定要切脾的患者一般是状态比较差，而且已经是巨脾，外科评估术中发生风险的概率大大增加，所以不容易找到合适的医院。 受累区放射治疗可缓解肝、脾肿大所致的饱胀症状，但症状缓解时间较短（中位期间 3~6 个月）。脾区照射的总剂量为 0.1~0.5 Gy（分为 5~10 次照射），可出现因血细胞减少而致的 10%以上的死亡率。对于药物治疗无效的有症状的脾脏肿大患者可考虑脾切除术。

4.JAK2 抑制剂 2010 年首次报道芦可替尼对MF 患 者 有 效 。 MF患者在以下情况首选芦可替尼治疗：①症状性脾脏肿大；②影响生活质量的MF相关症状；③MF导致的肝脏肿大和门脉高压。治疗前PLT>200×10^9/L患者推荐起始剂量为 20 mg 每日 2 次；PLT（100~200）×10^9/L 患者推荐起始剂量为 15 mg 每日 2 次；PLT（50~ <100）×10^9/L患者推荐起始剂量为5 mg每日2次。前4周不应增加剂量，调整剂量间隔至少2周，最大用量为25 mg 每日 2 次。治疗过程中 PLT<100×10^9/L 应考虑减量；PLT<50×109/L 或中性粒细胞绝对值<0.5×109/L应停药。

中医治疗

MF的发生与七情内伤、饮食失节及感受邪毒，气血瘀阻等因素有关。其病机为七倩内伤，饮食失节导致脏腑功能失调，正气虚衰，邪毒乘机侵袭，扰乱气血，气血按阻经络脏腑之间，日久而发为积聚。本病临床症候以虚实挟杂居多，早期表现以实证为主，晚期以虚证为主，往往是实中夹虚，虚中夹实。按病之始末辨虚实，可将积聚分为初、中、末三期。一般来说脾大发生在中末期，多为虚实挟杂，正虚与邪实交错出现，积块日渐增大，质地较硬，并出现头晕、乏力、心慌、气短、低热、盗汗等症状。治疗选择膈下逐瘀汤为主加减，可以配合右归丸（偏阳虚）和左归丸（偏阴虚）。